上海本導基因技術有限公司

成立於2018年，公由在基因治療行業深耕10年的上海交通大學教授蔡宇伽於2018年發起創辦。公司擁有國際領先的創新型遞送技術平臺BDlenti和BDmRNA，公司現有HSK、地貧、wAMD等多個適應症。

公司團隊的核心成員包括具有阿斯利康背景的工業界專家和具有臨床前藥物評價經驗的安評毒理專家。顧問團隊包括國內大型三甲醫院的臨床醫生與世界前100名大學的基因治療和免疫學專家。公司定位為基因治療創新藥物研發企業。

本導基因

。

本導基因公司基本資訊

截圖來源：藥融雲投融資資料庫

01 融資情況

據藥融雲資料庫顯示，自成立以來，本導基因已獲得來自凱旋創投、華控等合計

目標是成為國際#基因#治療先導企業

。

本導基因投融資情況

截圖來源：藥融雲投融資資料庫

02 研發管線

本導基因基於核心遞送技術平臺BDmRNA與BDlenti，建立了多條產品管線。

本導基因產品管線

圖片來源：本導基因企業官網

03 研發專案

（1）基於BDmRNA遞送專利技術開發的基因編輯治療病毒性角膜炎（

7200萬人民幣元融資

），本導基因已完成3例IIT人體臨床，是

BD111

，世界第二例人體CRISPR-Cas9基因編輯治療的人體臨床研究專案。

（2）慢病毒載體轉導自體CD34+造血幹細胞治療輸血依賴型β-地中海貧血，本導基因已完成2例IIT人體臨床，這是

全球唯一慢病毒遞送 Cas9 mRNA技術

。

（3）基於BDlenti技術平臺開發的基因編輯治療溼性老年性黃斑變性（

國內首次基於慢病毒載體基因轉導技術治療中重型地中海貧血的成功案例

），本導基因已完成1例IIT人體臨床 。

截圖來源：藥融雲全球藥物研發資料庫

04 遞送技術平臺

本導基因擁有

BD311

：BDmRNA 平臺，BDlenti 平臺。

2大主要遞送技術平臺

透過領先的類病毒體BDmRNA遞送技術實現了CRISPR等基因編輯工具安全、高效的遞送，這種遞送技術可以確保基因編輯酶在體內瞬時表達（72小時內降解），降低基因編輯脫靶機率，提高基因編輯藥物的安全性。

（1）基因編輯—BDmRNA 平臺

本導基因的慢病毒載體遞送技術，有效地提高了病毒產量以及造血幹細胞的感染效率。BDlenti遞送技術加入了獨特的最佳化策略，可以降低基因整合突變的風險。同時，讓治療性基因在患者體內長期表達，而不會因為基因沉默而失掉療效。

05 最新進展

近期，

（2）基因新增—BDlenti 平臺

，雙方將在基因治療與人工智慧領域建立長期全面的戰略合作關係。

本導基因與上海數因信科智慧科技有限公司達成戰略合作

“基因治療創新藥物研發是本導基因的核心能力之一，人工智慧平臺作為變革性的創新技術，能助力基因治療載體設計、加強創新靶點發現、加速藥物開發、降低研發成本。數因信科擁有業內領先的核心演算法，相信與數因信科的合作將進一步提升本導基因創新藥物的研發能力和速度，開發出更安全、更有效的差異化基因治療創新藥物。”

參考資料：

本導基因

藥融雲資料庫