來自國家食品藥品監督管理總局藥品評審中心官網的最新資訊顯示，達佑澤（通用名：那西妥單抗注射液） 已批准與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯合給藥，用於治療伴有骨或骨髓病變，對既往治療表現為部分緩解、輕微緩解或疾病穩定的複發性或難治性高危神經母細胞瘤的兒童（1歲及以上）或成人患者。

神經母細胞瘤是嬰幼兒最常見的顱外實體腫瘤，佔兒童惡性腫瘤的8%～10%，是目前威脅兒童生命的主要腫瘤之一，因其惡性度高、進展快，被稱為“兒童癌王”。

神經母細胞瘤早期難以發現，家長可能僅發現孩子的肚子鼓了一點，或是眼眶周圍出現一些淤青，使得大多數家長並未在意，直到症狀非常明顯才就醫檢查，往往會錯過最佳的診療時機。

通常來說，如果孩子能夠儘早就診，及時治療，仍有希望實現更好的預後。然而在我國，多數患兒在確診時已進展到中晚期，可選擇的治療方案較少，即使經過化療、手術、放療、移植等綜合治療，高危神經母細胞瘤患兒的預後仍較差，長期生存率不足50%，遠期的治療效果和生存不盡如人意。對於這些神經母細胞瘤中、高危患兒而言，彷彿在體內植入了一個“不定時炸彈”，隨時都有復發的風險。這些晚期患者存在巨大的未能滿足的治療需求，亟待更有效、安全的創新治療手段，提高長期生存率。

那西妥單抗是一款靶向雙唾液酸神經節苷脂 GD2 的人源化單克隆抗體，透過與腫瘤細胞表面的GD2結合，能夠引起抗體介導的細胞毒性反應並激活補體系統，從而達到殺傷腫瘤的效果。目前，那西妥單抗也是全球首款且唯一一款獲批的人源化抗GD2免疫治療藥物，因其良好的藥理學特徵、較短的輸注時間及門診可輸注而區別於其他GD2靶向療法，同時，它的臨床資料也顯示了確切的療效和良好的安全性。

首都醫科大學附屬北京兒童醫院王煥民教授表示，“我國高危神經母細胞瘤患者的免疫治療尚處於起步階段，存在亟待滿足的巨大的醫學需求。此次達佑澤在中國獲批，為醫生在臨床中帶來了新‘武器’，也為中國神經母細胞瘤患者帶來了新希望。”

在此次正式獲批之前，得益於“先行先試”有關政策與規定並經由國家批准，那西妥單抗於2021年6月落地海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區，於2021年12月落地中國（天津）自由貿易試驗區，為國內急需用藥的高危神經母細胞瘤患者提供便捷、可信賴的治療途徑。

據悉，那西妥單抗於2021年8月7日完成首例患者的成功用藥，截至國內正式獲批時，其透過綠色通道政策，已經惠及多位神經母細胞瘤患兒。

復旦大學附屬兒科醫院董巋然教授表示，“‘先行先試’不僅讓患兒優先用上了那西妥單抗的治療方案，也積累了更多的中國經驗，證實了那西妥單抗在複發性或難治性高危神經母細胞瘤的治療中具有顯著的療效和良好的安全性。很高興看到達佑澤在中國獲批，希望能幫助更多患兒改善臨床獲益，儘早恢復健康，與其他孩子一樣快樂地成長。”

作者：唐瑋婕

編輯：朱偉

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