臺灣藥華醫藥（PharmaEssentia）11月12日宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft），用於治療成年人真性紅細胞增多症（PV）。該公司正準備在未來幾周內在美國推出BESREMi。

此前，在美國和歐盟，ropeginterferon alfa-2b均被授予了治療PV的孤兒藥資格。

PV是一種罕見的、慢性的、危及生命的血液腫瘤，由骨髓中的幹細胞發生突變，導致血細胞過度生成所致。當這種情況發生時，會使人面臨嚴重健康問題的風險，包括血凝塊、中風和心臟病發作。

大多數病例由JAK2V617F突變引起，如果沒有適當的治療，這種使人虛弱的癌症會進展為骨髓纖維化和惡性腫瘤，包括急性髓性白血病。

目前，PV的治療包括放血術（phlebotomy，透過針頭從靜脈中去除過多的血細胞）以及減少血細胞數量的藥物；BESREMi就是這類藥物之一。據其新聞稿描述，BESREMi是透過附著在體內的某些受體上，引發連鎖反應，使骨髓減少血細胞的生成。BESREMi是一種長效藥物，患者每2周皮下注射一次。如果BESREMi能夠減少多餘的血細胞，並在至少一年內保持正常水平，那麼給藥頻率可以減少到每4週一次。

BESREMi是一種創新的單糖基（PEG）化長效干擾素，在骨髓真性紅細胞增多症中表現出細胞效應。持續7。5年的臨床資料顯示，BESREMi具有深度、持久的控制血細胞數量的能力，可在PV病程的任何時候使用，以支援治療目標。

這是美國FDA批准的第一種治療PV的藥物，無論患者有無治療史均可使用。此外，BESREMi也是第一種專門批准用於治療PV的干擾素療法。但需要注意的是，BESREMi有嚴重疾病風險的黑框警告，包括神經精神疾病、自身免疫性疾病、缺血性疾病和感染疾病加重。

2019年2月，BESREMi在歐盟獲批，作為一種單一療法，用於治療不存在症狀性脾腫大的PV成人患者。BESREMi是歐洲第一個獲批治療PV並且與先前羥基脲暴露無關的藥物。

美國 FDA 的批准基於PEGINVERA和PROUD/CONTINUATION-PV研究的安全性以及來自 PEGINVERA 臨床研究計劃的療效資料。研究結果顯示，經過 7。5 年的 BESREMi 治療後，61% 的 PV 患者經歷了完全的血液學應答（定義為血細胞比容 <45%，自上次採血後至少 2 個月未採血，血小板≤ 400 x 109/L，白細胞≤10 x 109/L，脾臟大小正常（女性縱徑≤12 cm，男性≤ 13 cm））。

重要的是，80% 的患者達到了血液學反應（僅基於客觀實驗室引數，排除正常脾臟大小和血栓形成）。這些引數是制定治療決策最常用的指標。

在接受 BESREMi 治療的患者的彙總安全人群中，最常見的不良反應（發生率 > 40%）是流感樣疾病、關節痛、疲勞、瘙癢、鼻咽炎和肌肉骨骼疼痛。嚴重的不良反應（發生率 > 4%）是尿路感染、短暫性腦缺血發作和抑鬱症。

參考來源：U。S。 FDA Approves BESREMi（R） （ropeginterferon alfa-2b-njft） As the Only Interferon for Adults with Polycythemia Vera

注：以上資訊整理自網路，旨在幫助患者瞭解國際新藥動態，不作任何用藥依據，具體用藥指引請諮詢主治醫師。