美國生物科技公司Crispr Therapeutics在2月25日宣佈，已經正式將基因編輯技術在臨床實驗中應用於人類疾病治療，對於基因療法來說是突破性的進展。Crispr Therapeutics公司成立於2013年10月，公司總部位於瑞士巴塞爾，研發機構分別設在英國和美國，是一家專注於開發CRISPR基因編輯療法的公司。

所謂CRISPR基因編輯技術，指的是利用CRISPR酶對人類DNA進行切割，能夠人為的有效改變人類DNA的變化和突變，從而達到基因治療疾病的目的。CRISPR來自於微生物的免疫系統，是一種活性酶，能夠對DNA進行有效的改變和切割。

據Crispr Therapeutics公司對外透露，他們進行的人類基因改造療法臨床實驗是針對一名地中海貧血病的患者。在採集了病人的幹細胞後，利用CRISPR基因編輯技術對患者的DNA進行切割和編輯，然後再講改造後的幹細胞移植回病人體內。

地中海貧血病是一種遺傳性的溶血性疾病，由於患者的基因中因為遺傳缺陷從而導致血紅蛋白中的珠蛋白鏈合成缺陷或者不足，從而導致了貧血的病症表現。傳統的醫學方法並沒有徹底根治這種疾病的方法，只能透過輸血等手段緩解病情。

在Crispr Therapeutics宣佈了里程碑式的臨床實驗後，公司的股價一夜飆升25%達39。65美元/股。可以說此次的基因改造臨床實驗與當初“基因編輯嬰兒”事件所採用的技術幾乎是如出一轍，但是卻產生了完全不同的社會影響，一個成為了行業的里程碑，另一個卻飽受輿論爭議。

筆者認為造成這種差異的最主要原因就在於他們選擇的實驗物件不同，人類實驗不同於普通的動物實驗，存在很多的倫理道德方面的要求。在“基因編輯嬰兒”事件中，是對健康的新生兒切除可能導致艾滋病的基因，屬於提前的預防，而對原本健康的嬰兒採取這樣的實驗做法，是引起社會輿論爭議的重點。

此次Crispr Therapeutics公司的實驗物件是一名地中海貧血症患者，可以說在本身疾病無法得到根治的情況下，基因技術有可能幫助這名患者重獲健康，根本目的是為了拯救陷入危機的人，所以倫理層面來看更容易讓人接受。此外，這項實驗獲得了美國和歐盟的批准，而“基因編輯嬰兒”事件並未向相關部門報備。

儘管對於人類進行基因改造療法依然可能存在很多隱患，但科學的進步可能就需要冒一定的風險。不過在科學進步與倫理觀念方面應該如何取捨一直都是科學介面臨的難題，到底基因編輯技術能否挽救更多的人也充滿著未知數，仍需要時間去檢驗。